Методы генной инженерии позволяют вернуть светочувствительность

2019-06-12 в 18:06

По результатам исследований, положительный эффект лечения у трех пациентов сохранялся более года, причем у одного из них было обнаружено постепенное восстановление зрения.

В исследовании, выполнявшемся при участии Национальных институтов здравоохранения США, университетов Пенсильвании, Филадельфии и Флориды, приняли участие пациенты с амаврозом Лебера – генетическим заболеванием сетчатки, которое приводит к постепенной утрате зрения.

У задействованных в обследовании пациентов этот процесс был следствием мутации гена PRE65, кодирующего белок, без которого невозможно полноценное функционирование светочувствительных клеток сетчатки.

Суть экспериментального способа лечения заключалась во введении в сетчатку больных нормальных копий гена PRE65 с помощью обезвреженного аденовируса. Первые результаты исследования были обнародованы весной прошлого года. Тогда ученые сообщали о кратковременном частичном улучшении зрения у четырех больных.

Новые данные, основанные на 12-месячном наблюдении, подтвердили, что положительный эффект лечения сохраняется в течение всего этого времени как минимум у трех пациентов. Эти люди по-прежнему различали незначительные изменения освещения, которые они не могли обнаруживать до начала лечения.

В одном случае постепенное восстановление зрения сохранялось на протяжении длительного времени. Одна из участниц исследования впервые смогла рассмотреть цифры на панели электронных часов спустя год после начала исследования.

Обследование показало, что пациентка воспринимала световые импульсы не клетками центральной ямки сетчатки (наиболее чувствительной к свету зоны сетчатки у здоровых людей), а участками, в которые непосредственно вводился экспериментальный препарат.

В будущем авторы исследования намерены выяснить, есть ли возможность усилить этот неожиданный благотворный эффект с помощью специальных упражнений.


5.0/2